Ataluren (PTC124)

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Ataluren (PTC124)
分子式:C15H9FN2O3分子量:284.24

简介:PTC124 (Ataluren)是可口服的CFTR-G542X无义等位基因抑制剂。

别名:阿塔鲁伦;3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸;Ataluren; PTC-124; PTC 124;3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid
物理性状及指标:
外观:………………白色至类白色固体
溶解性:……………DMSO:57 mg/mL (200.53 mM);Water Insoluble;Ethanol Insoluble
含量:………………>98%

储存条件:-20℃,避光防潮密闭干燥

运输条件:2~8℃运输
生物活性

产品描述

Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读,但不影响正常的终止密码子,在HEK293细胞中EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations(如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。

特性

PTC124 具有口服生物有效性,和适当的安全毒性谱。

靶点

CFTR (nonsense mutant)
(HEK293 cells)

体外研究

与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比,PTC124是更有效的无义抑制剂,与对照组相比,通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞,促进三个无义密码子的通读,这种作用存在剂量依赖性,在UGA通读最高,然后是UAG,再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致,PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠,显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读,即使浓度显著高于达到最大活性所需值。

体内研究

因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复,PTC124按口服,腹腔注射,或两者联合,处理2-8周,部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足,结果作用于 趾长伸肌(EDL),对收缩性损伤起到局部保护作用,且显著降低血清肌酸激酶值。[1]PTC124按 ~60 mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠,抑制G542X 无义突变,这种作用存在剂量依赖性,导致人类 (h)CFTR 蛋白表达和功能的显著恢复,而对无义介导的mRNA 降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124 按 60 mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠,观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%,与Gentamicin相比具有的显著优势。

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用途及描述:科研试剂,广泛应用于分子生物学,药理学等科研方面,严禁用于人体。Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体通读,不影响正常的终止密码子,可以治疗nonsense mutations(无义突变) (如CFTR无义突变引起的囊性纤维病(CF))造成的遗传性疾病。本品可用于相关领域的科研实验。
储液配置

1 mg

5 mg

10 mg

1 mM

3.5182 mL

17.5908 mL

35.1815 mL

5 mM

0.7036 mL

3.5182 mL

7.0363 mL

10 mM

0.3518 mL

1.7591 mL

3.5182 mL

50 mM

0.0704 mL

0.3518 mL

0.7036 mL

经典实验操作(仅供参考)

动物实验:
  • Animal Models:Cftr-/- hCFTR-G542X 转基因小鼠
  • Formulation:溶于 DMSO,然后在盐水中稀释
  • Dosages:~60 mg/kg/day
  • Administration:皮下注射或口服处理

【注意】
●我司产品为非无菌包装,若用于细胞培养,请提前做预处理,除去热原细菌,否则会导致染菌。
●部分产品我司仅能提供部分信息,我司不保证所提供信息的权威性,以上数据仅供参考交流研究之用。

备注:库存情况可能有所变动,请与我们销售人员确认为准,价格情况请直接联系我们销售人员。
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规格

10mg, 50mg

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